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NOVEDADES DE INVESTIGACIONES

Aquí encontrarán una explicación resumida de los avances para lograr un tratamiento para la miopatía miotubular y centronuclear. La información se encuentra actualizada a enero de 2019

TERAPIA GENETICA

En septiembre de 2017 la empresa Audentes Therapeutics

comenzó el ensayo clínico en niños con miopatía miotubular ligada al cromosoma X.  Hasta enero de 2019 once niños fueron incluidos en el estudio; nueve dosificados con la terapia génitica, más dos pacientes de control. Los resultados informados hasta el momento demuestra un avance en la fuerza muscular, como así también, los niños lograron reducir sustancialmente el tiempo de la ventilación asistida.  Incluso tres pacientes hasta ahora había salido de la ventilación. La empresa continúa aún con las pruebas clínicas y los trámites tendientes a lograr la aprobación comercial del tratamiento ante los organismos reguladores de los Estados Unidos y Europa. Para mayor información puede ingresar al link de la empresa Audentes Therapeutics.

REUTILIZACIÓN DE MEDICAMENTOS. TAMOXIFENO.

Una de las formas más rápidas de obtener un nuevo tratamiento en el mercado es la reutilización de medicamentos. En otras palabras, si una droga se usa ampliamente para una condición se encuentra que funciona para otra enfermedad o condición. Durante un proyecto de investigación financiado por Myotubular Trust y el Canadian Institute for Health Research, el Dr. James Dowling, del Toronto Children's Hospital, descubrió que el conocido medicamento contra el cáncer, Tamoxifeno, mejoró los síntomas de modelos de estudio preclínicos (ratones) con miopatía miotubular. En 2019, el equipo del Dr. Dowling espera obtener la aprobación para un ensayo clínico a los efectos de investigar qué tan bien esta medicación, Tamoxifeno, podría funcionar en pacientes. La fundación Myotubular Trust y ZNM-Zusammen ¡Stark! han financiado el proyecto para que puedan realizarse los trabajos preparatorios para obtener la aprobación para el ensayo clínico.

ANTISENSE THERAPY (TERAPIA ANTISENTIDO)

La empresa Dynacure de Francia iniciará las pruebas clínicas a través del tratamiento de terapia o tecnología antisentido.  Aquí encontraras la información que ha brindado Dynacure a asociaciones de padres respecto del inicio de las pruebas clínicas.  Asimismo, haciendo click aquí entrarás a la pagina de Dynacure.